明确研究问题 确保数据质量

鱼跃全科诊断系统       随着信息技术的不断进步和健康医疗数据的逐渐汇集，近十年来，真实世界数据规模正在快速增长。然而目前，我国真实世界研究仍处于发展早期阶段，尚存在一些问题，无论是数据生产方、证据使用方还是决策方，对真实世界研究仍存在一些误解，推动真实世界数据从高质量生产到高质量实施，促进高质量证据产生，最终向高质量决策转化，需要更多的投入和更广泛的参与。

       在基于真实世界证据的药械监管体系中，并非只有临床数据可以用来支持真实世界研究开展，要根据研究的目标、阶段来考虑真实世界数据资源的来源和使用方式。明确研究问题，是研究开展的关键核心。

       目前，真实世界数据用于药械产品临床评价与注册，还有很多问题需要思考和探索。

       首先是定位。不同的产品、不同阶段的产品，临床研究路径不同。真实世界研究不是对传统临床试验的取代，找到合适的应用场景，其价值才得以体现。真实世界研究适用的场景通常不适用于传统临床试验，其适用于通过真实世界证据可以充分回答相关问题的产品，比如国外批准上市而国内未上市的产品、产品适应证扩展和调整、非创新药物的评估等。

       其次是关于真实世界数据和真实世界证据的考量。怎样的真实世界数据可以用于审评和注册？数据从哪儿来、如何管理、如何才能满足法规要求？怎样的真实世界证据可以满足审评和注册要求？这些问题都需要我们进一步思考，在探索中找到最优解。

       第三是真实世界数据并不是一个新概念，我国能否照搬其他国家和地区的模式和标准？由于实际情况及医疗体系不同，数据来源、产生、使用和研究的架构方式以及思维方式也不同，我国应该在哪些方面首先取得突破？如何开展制度设计？这些问题仍有待解答。

       在对我国首例使用境内真实世界数据获批上市的青光眼引流管的研究中，我们认为，医疗器械登记是开展此次真实世界研究实践的首选模式。其优点在于数据是在预先设计的基础上，在“自然”状态下收集，可以建立统一的标准化患者数据库，可以主动获得一部分数据，数据质量相对完整准确，同时还可以开展多中心合作研究。

       通过患者唯一编号和医疗器械唯一标识，研究者不仅可以设计基于研究目的的数据收集表，还可以主动收集多种重要临床结果，追踪患者在不同医疗机构的诊疗信息、不同时间的临床结果等，为医疗器械全生命周期的临床评价提供关键平台。

       由此可见，真实世界研究是以研究目的为导向开展的，围绕研究目的确定方案后，研究还应获得伦理审查，通过积极汇集多来源数据，建立数据库，最终开展正式研究。这些步骤有助于确保数据质量，为研究顺利开展打好基础。